셀리버리 근위축성 이영양증 핵산치료제 치료효능 증명으로 새로운 신약물질 CPDMPK 개발성공

셀리버리(대표 조대웅)는 현재 신사업 분야로 불∙난치성 희귀유전질환 핵산치료제로 개발중인 근위축성 이영양증 (myotonic dystrophy type 1: DM1) 유전자간섭 안티센스 올리고핵산 (antisense oligonucleotide: ASO) 치료제의 세포내 전송 (intracellular delivery) 및 질병유발 특정유전자의 발현억제효능 (gene knockdown activity) 증명에 성공하여 새로운 신약물질 개발에 성공했다고 밝혔다.셀리버리는 이 유전질환을 타깃하는 100여종의 안티센스 올리고핵산 (ASO