척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)은 사지마비가 점차 위축이 되는 희귀질환이다. 적절한 치료가 없으면 운동기능이 소실돼 사망하는 경우가 흔하다. 이전에는 치료제가 없어 재활치료에 의존하다 많은 환자들이 사망하던 질환이기도 하다. 최근 이 영역에 신약들이 등장하면서 환자들의 사망수가 급격히 줄어들고 환자의 운동능력이 향상되는 경험을 의료현장의 임상의들이 목도하고 있다. 그러나 어떤 영역에서나 음과 양이 공존하듯 개발된 치료제들은 모두 고가약제에 속해져 있고 급여된 약제를 투여하기 위한 기준은 엄격하기

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