셀리버리 근위축성 이영양증 핵산치료제 치료효능 증명

셀리버리는 불∙난치성 희귀유전질환 핵산치료제로 개발 중인 근위축성 이영양증(myotonic dystrophy type 1, DM1) 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(ASO) 치료제의 세포 내 전송 및 질병 유발 특정 유전자의 발현억제효능 증명에 성공go 새로운 신약물질 개발에 성공했다고 26일 밝혔다.셀리버리는 이 유전질환을 타깃하는 100여종의 안티센스 올리고핵산을 찰스리버에서 디자인하고, 이를 유럽 전문위탁생산기관(CMO)인 유로젠텍에서 합성, 정제한 후 37종 ASO의 효력을 검증해 질병원인 유전자의 발현억제효능이 확